Moleküler Biyoloji & Genetik

CRISPR Gen Düzenleme Teknolojisi, Farelerde Orak Hücre Hastalığının Tedavisinde Kullanıldı

CRISPR Gen Düzenleme Teknolojisi, Farelerde Orak Hücre Hastalığının Tedavisinde Kullanıldı


Görsel: Getty Images

Orak hücre hastalığı, anormal, sert ve orak bir şekle sahip olan kırmızı kan hücreleri ile karakterize edilen resesif bir genetik kan hastalığıdır.

Science Journal of Science Translational Medicine dergisinde yayımlanan bir araştırmaya göre, genetik düzenleme orak hücre hastalığında yeni bir tedavi yöntemi olabileceğini gösteriyor.

Bilim insanları CRISPR-Cas9 kullanarak hem fare hem de insan orak hücre hastalarının kan hücresi mutasyonlarını düzelttiler.

CRISPR, orak hücre hastalığının karakteristik kanca şeklindeki hemoglobine olgunlaşmış mutasyona uğramış hematopoietik kök hücrelerini düzeltmek için kullanıldıktan sonra düzeltilmiş kan kök hücreleri sağlıklı hemoglobin üretti. Farelere tekrar girdikten sonra, genetik mühendisliği yapılmış kök hücreler en az dört ay boyunca dolaşıma girdi. Bu potansiyel bir tedavinin kalıcı olacağının önemli bir göstergesidir.

Hastalıklı insanlardan alınan kan testleri, düzeltilmiş kök hücrelerin oranının hastalar için önemli fayda sağlayacak kadar yüksek olduğunu gösterdi. Araştırmacılar bir gün insan hastalarını düzenlenmiş hücre türüyle yeniden infüzyon edebileceklerini umuyorlar. Anemi ve damar tıkanıklarının neden olduğu durumlar da dahil olmak üzere orak hücre hastalığının belirtileri hafifletilebilir.

Sonuçlar umut vericidir. Araştırmacılar farelerde yapılan gelecek testlerin ve insan sağlığı çalışmalarının başlamasından önce güvenlik analizleri yapılması gerektiğini vurguluyor.

Araştırmanın kıdemli yazarı Jacob Corn, “Orak hücre hastalığı, genomda tek bir mutasyonun yol açtığı birçok kan hastalığından sadece biridir. Diğer araştırmacıların ve klinisyenlerin çok sayıda hastalık tedavisinde yollar bulmak için bu tür gen düzenini kullanmaları çok olasıdır.” dedi.

Gerçekten de tıp, tarım ve biyoloji gibi alanlarda gen düzenleme teknolojisindeki gelişmeler, bazılarının “CRISPR’in çağı” olarak adlandırdıkları şekilde ilerliyor.

Β-talasemi, şiddetli kombine bağışıklık yetersizliği (SCID), Wiskott-Aldrich sendromu, hatta HIV gibi birçok diğer rahatsızlık ve rahatsızlığın tedavisi araştırılmaktadır. CRISPR gibi bir teknoloji, rahatsızlık genetik olduğu sürece her derde deva olabilir.

Kaynak: https://futurism.com/crispr-gene-editing-has-been-used-to-cure-mice-of-sickle-cell-disease/

Referanslar: Newswise, The Guardian

Çeviren ve Derleyen: Dr. Yalçın DEDEOĞLU

Eklenme Tarihi : 1 Ekim 2018

Yorum Yap